香港浸大成功研发治疗肌原纤维肌病的新药
2024-06-13 【 字体:大 中 小 】
香港浸会大学(简称“浸大”)10日发布消息称,浸大中药创新研发中心从治疗关节肌肉疾病的中药材“皱皮木瓜”中提取有效组分,研发一种新药,用以治疗罕见的“肌原纤维肌病”。该药获美国食品和药物管理局“孤儿药”资格认定,成为香港首款获得该资格的植物药。

据了解,肌原纤维肌病由基因突变导致,包括BAG3基因突变,是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病。患者通常在青少年时期发病,常见临床症状包括渐进性肌肉无力、肌肉萎缩、运动障碍、肌肉僵硬、呼吸肌虚弱和心肌病等。该病目前没有有效治疗方法,医疗成本高昂,给患者、家人和社会带来沉重负担。
浸大中药创新研发中心基于临床治疗案例,将传统中医理论与现代科学技术结合,并采用中药材“皱皮木瓜”的多种有效成分,研发名为“CDD-2107”的新药。研究结果显示,“CDD-2107”能显著改善肌原纤维肌病患者的临床症状,包括增强肌肉力量,以及提高活动能力和独立性,为患者带来新的希望。
浸大协理副校长、中药创新研发中心总裁卞兆祥表示,“CDD-2107”是中医理论与现代科技结合的结晶。它获得美国食品和药物管理局“孤儿药”资格认定,是令人鼓舞的里程碑。团队最终目标是“CDD-2107”获美国食品和药物管理局批准上市,令更多患者的病情得到改善。(完)

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